L’Università di Kyoto avvia la sperimentazione finale per un farmaco contro l’Alzheimer

L’Università di Kyoto, attraverso il suo Centro per la ricerca e l’applicazione delle cellule iPS (CiRA) e l’azienda farmaceutica Towa Pharmaceutical a maggio 2025 hanno avviato la fase finale della sperimentazione clinica per una nuova cura contro il morbo di Alzheimer. Il trattamento si basa sul riutilizzo di un farmaco originariamente sviluppato per un altra malattia terribile ed incurabile: il Parkinson. E così l’Università di Kyoto avvia la sperimentazione finale per un farmaco contro l’Alzheimer.

La ricerca è iniziata nel 2017, quando gli scienziati del CiRA hanno utilizzato cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) per testare l’efficacia di diversi composti. Tra questi, è emerso un farmaco capace di ridurre l’accumulo di proteine beta-amiloide, ritenute responsabili dell’insorgenza dell’Alzheimer. Gli studi clinici condotti in seguito hanno mostrato risultati promettenti, portando ora alla sperimentazione di fase 3, che coinvolge pazienti affetti da ‘Alzheimer familiare‘, una forma rara e a rapida progressione della malattia.

L’obiettivo di questa fase è confermare la sicurezza e l’efficacia del trattamento su un campione più ampio. “Il riutilizzo di farmaci già esistenti può accelerare l’accesso a terapie efficaci per i pazienti”, ha dichiarato la professoressa Haruhisa Inoue dell’Università di Kyoto. Il team di ricerca punta ora a ottenere l’approvazione regolatoria nel più breve tempo possibile.

Secondo l’Alzheimer’s Association, la forma familiare della malattia rappresenta circa l’1% dei casi totali e colpisce prevalentemente persone tra i 40 e i 50 anni. In Giappone, l’impatto delle malattie neurodegenerative è particolarmente rilevante. Nel 2024, oltre 36 milioni di cittadini hanno più di 65 anni, secondo dati del Ministero degli Affari Interni. Inoltre, il Ministero della Salute stima che circa 4,6 milioni di giapponesi convivano oggi con la demenza senile, una cifra destinata a salire a 7 milioni entro il 2030.

L’utilizzo delle cellule iPS, sviluppate dal premio Nobel Shinya Yamanaka, ha consolidato il ruolo dell’Università di Kyoto come punto di riferimento nella medicina rigenerativa e nella scoperta di nuovi farmaci. Il riutilizzo di principi attivi già approvati, come in questo caso, permette di ridurre sensibilmente i tempi e i costi rispetto allo sviluppo ex novo di nuove molecole. Aumentando anche la possibilità di fornire soluzioni terapeutiche più rapide.

Il morbo di Alzheimer è la principale causa di demenza nel mondo ed è una malattia neurodegenerativa progressiva per la quale ancora non esiste una cura definitiva. In risposta all’emergenza sanitaria legata all’invecchiamento della popolazione, il governo giapponese ha lanciato nel 2019 il “Quadro Nazionale per la Promozione delle Politiche sulla Demenza”. L’obiettivo è quello di rafforzare assistenza, prevenzione e ricerca.

La collaborazione tra CiRA e Towa si inserisce in una tendenza crescente nel settore farmaceutico giapponese. Si tratta del ‘drug repurposing‘, ovvero il ‘riutilizzo di farmaci esistenti per nuove indicazioni’. Secondo un rapporto del 2023 della Japan Pharmaceutical Manufacturers Association, circa il 25% delle nuove sperimentazioni cliniche in Giappone rientra in questa categoria. A testimonianza del crescente interesse verso strategie di ricerca più rapide ed economiche.

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